29. Nov 2024
|
Sponsored
Nieuwe genetische schakelaars maken gentherapieën veiliger en effectiever
Gen- en celtherapieën zijn volop in ontwikkeling en maken nu langzaam hun intrede in de kliniek. Het ontwikkelingsproces is duur en beslaat vele jaren, grotendeels om veilig gebruik en effectiviteit te garanderen. Hierin zijn het ontwerpen en optimaliseren van de juiste genetische schakelaars de volgende uitdaging.
Genetische schakelaars Bij gentherapie wordt een gen met behulp van een aangepast virus in de patiënt ingebracht. Dit gen moet echter wel op de juiste plaats aangezet worden, anders kan het bijwerkingen geven, legt Dr. Joris van Arensbergen, oprichter en CEO van Annogen, uit. Tot nu toe probeerden onderzoekers voornamelijk met aanpassingen van het virus het juiste celtype te bereiken. Je kunt het virus zien als een soort envelop die aangeeft naar welk adres de inhoud gestuurd moet worden. Omdat er limieten zijn aan hoe specifiek een virus kan zijn, onderzoekt men nu manieren om de therapie alleen op de juiste plek aan te zetten. Een nieuw speelveld hierin zijn de ‘genetische schakelaars’ (promotoren) die een gen specifiek op de juiste plek in het lichaam kunnen aanzetten. Bijkomend voordeel is dat deze schakelaars ook het gen op het juiste moment kunnen activeren, bijvoorbeeld bij een ontsteking. Door middel van een aangepast virus is dit niet mogelijk.
“Tijdens mijn onderzoek aan het Nederlands Kankerinstituut (NKI) heb ik de SuRE™ techniek ontwikkeld om op grote schaal promotoren te screenen. Annogen gebruikt deze methode om bedrijven te helpen hun therapieën veiliger en effectiever te maken. Bedrijven hebben hier veel interesse vanwege de beperkingen van de huidige – veelal virale – promotoren die problemen opleveren met ‘off-target expressie’ en ‘silencing’.”
Het is erg motiverend om onderdelen te maken voor therapieën die al op korte termijn bij patiënten worden getest
Voorhoede van de ontwikkelingen “We hebben vooralsnog weinig competitie op dit vlak. Het belangrijkste alternatief komt van bedrijven die promotoren op de computer voorspellen, terwijl onze kracht vooral ligt in het grootschalig testen van miljoenen mogelijke promotoren in celmodellen en in vivo. Ons werk bestaat dus voornamelijk uit grootschalige proeven in het lab en de daarop volgende bio-informatica-analyse om al die resultaten te verwerken. Dit kan alleen door een sterk, ervaren team van twaalf topwetenschappers en professionals met een goed netwerk in de industrie. We werken samen met wereldspelers op het gebied van cel- en gentherapie, en zien ook veel interesse voor de ontwikkeling van bijvoorbeeld RNA-therapieën en plantenveredeling. Om in dit snel ontwikkelende veld bij te blijven, zijn we aangesloten bij internationale consortia en zetten we samenwerkingen op met academische labs. Het is erg leuk om betrokken te zijn bij zoveel creatieve projecten en natuurlijk erg motiverend om onderdelen te maken voor therapieën die al op korte termijn bij patiënten worden getest.
Annogen B.V. is ontstaan als spin-out uit het Nederlands Kankerinstituut en ontwikkelt sinds 2017, in opdracht van internationale farmaceuten, genetische schakelaars die worden gebruikt in de ontwikkeling van nieuwe therapieën. Annogen werkte samen met marktleiders zoals Orchard Therapeutics, Novo Nordisk, Pfizer, UniQure en VectorY.
