Vertex Pharmaceuticals richt zich al meer dan 20 jaar op onderzoek naar onvervulde medische behoeften. Haar ambitie: het onmogelijke mogelijk maken en het leven van patiënten veranderen. In een gesprek met Paul Newton, senior country manager Benelux bij Vertex Pharmaceuticals, vertelt hij over de onderzoeksaanpak en wat deze betekent voor patiënten.

_Wat kenmerkt Vertex in de farmaceutische industrie? _ “Bij Vertex is onze onderzoeks- en ontwikkelingsstrategie uniek. Ten eerste investeren we, in tegenstelling tot andere farmaceutische bedrijven, 70% van onze bedrijfskosten terug in R&D om innovatie te stimuleren. We zijn ook anders omdat we ons richten op ernstige ziekten waar we de onderliggende oorzaak van begrijpen, en we kunnen onze therapieën in de pijplijn testen en valideren met behulp van menselijke cellen. Onze benadering van het ontdekken van geneesmiddelen is divers, zodat we de meest effectieve therapeutische oplossing kunnen bieden. We maximaliseren onze kansen op succes, ongeacht of deze oplossingen draaien om kleine moleculen, celtherapieën, genbewerking of m-RNA therapie.”

Van theorie naar praktijk: cystische fibrose _Hoe is deze strategie in de praktijk gebracht bij cystische fibrose? _ “De voortdurende verbetering die wordt waargenomen in de behandeling van cystische fibrose is een tastbare illustratie van onze unieke onderzoeksstrategie. Al meer dan twintig jaar richten we onze inspanningen op een grondig begrip van deze ernstige ziekte en de geïdentificeerde oorzaak van cystische fibrose: het defecte CFTR-eiwit. Dit stelde ons in staat om verschillende medicijnen te ontwikkelen en te ontwerpen die specifiek gericht zijn op het CFTR-eiwit – een geheel nieuwe benadering. Onze vijf innovatieve therapieën kunnen meer dan 90% van de mensen met CF in 60 landen behandelen, wat neerkomt op meer dan tweederde van de mensen met de diagnose CF die in aanmerking komen voor een van de therapieën die het defecte CFTR-eiwit corrigeren.”

“Ons doel is om onze geneesmiddelen toegankelijk te maken voor zoveel mogelijk patiënten over de hele wereld. In Nederland zijn onze medicijnen tegen cystische fibrose beschikbaar voor de meerderheid van de patiënten vanaf de leeftijd van twee jaar, wat neerkomt op meer dan 1.350 patiënten.

Ons team blijft zich inzetten om nauw samen te werken met de Nederlandse autoriteiten om ervoor te zorgen dat alle in aanmerking komende patiënten toegang hebben tot deze behandelingen in Nederland. We blijven investeren in R&D en klinische studies in Nederland ¬met de ambitie om iedereen met CF te behandelen, inclusief de jongsten of dragers van zeer zeldzame genetische mutaties.”

Nieuwe horizonten: van gentherapie tot pijnbestrijding Wat zijn de toekomstige ontwikkelingsgebieden van Vertex? “Ons engagement gaat nu veel verder dan cystische fibrose. We hebben de eerste gentherapie geïntroduceerd die gebruik maakt van CRISPR/Cas9-technologie voor ernstige vormen van twee genetische ziekten die rode bloedcellen aantasten: transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie en sikkelcelziekte, oftewel SCD. Deze ziekte veroorzaakt ernstige pijncrises en orgaanschade, en sinds 2007 wordt het screenen van pasgeborenen in Nederland systematisch. Er is dringend behoefte aan nieuwe behandelingen voor mensen met sikkelcelziekte, van wie de levensverwachting aanzienlijk lager is in vergelijking met de algemene bevolking. In Nederland is de gemiddelde leeftijd waarop patiënten met sikkelcelziekte overlijden jonger dan 50 jaar.”

“Gentherapieën veranderen het paradigma van de zorg voor patiënten met ernstige vormen van sommige ziekten ingrijpend en zijn een bron van hoop. Net als anderen in de farmaceutische sector opereren we in een complex landschap, waar de uitbreiding van de dekking voor deze innovatieve therapieën onder de loep wordt genomen, net als in andere Europese landen. Aangezien het ons doel is om duurzame toegang te garanderen voor alle in aanmerking komende patiënten in Nederland, zoals al het geval is in sommige andere landen, zijn we volledig gemobiliseerd om een goed begrip van de voordelen van deze nieuwe therapieën te garanderen.”

Een blik op de toekomst _Welke andere ziektegebieden staan op de agenda voor de toekomst? _ “Vertex heeft zijn unieke R&D-strategie toegepast om potentiële behandelingen voor andere ernstige ziekten en aandoeningen te ontdekken. We zijn gefocust op seriële innovatie. Als iets nog nooit eerder is gedaan, zullen veel bedrijven zeggen dat het niet kan. Toch proberen we bij Vertex dit ‘onmogelijke’ juist mogelijk te maken.

Onze bedrijfsstrategie om innovatieve therapeutische vooruitgang te bieden, strekt zich ook uit tot pijnbestrijding. We onderzoeken ook celtherapieën voor diabetes type 1, evenals veelbelovende moleculen bij verschillende nierziekten.”

“Bij Vertex zijn we enthousiast over de toekomst die voor ons ligt. In de afgelopen 10 jaar hebben we laten zien dat we niet alleen in staat zijn om medicijnen voor CF te ontdekken en te ontwikkelen. We hebben laten zien dat onze R&D-strategie werkt bij meerdere ziekten. We blijven onverzettelijk in onze toewijding om potentieel transformerende medicijnen te brengen naar patiënten die leven met ernstige ziekten en aandoeningen.”

Van ontdekking tot doorbraak Transformatieve vooruitgang in de behandeling van cystische fibrose (CF)

Het innovatieve CF-programma van Vertex volgde op de ontdekking in 1989 van het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-gen, dat de stroom van zout en water in en uit cellen regelt. CF treft tienduizenden mensen over de hele wereld en wordt veroorzaakt door een defect of ontbrekend CFTR-eiwit. De ontdekking van CFTR veroorzaakte wereldwijde opwinding als het eerste ziekteverwekkende gen dat onder welke aandoening dan ook werd geïdentificeerd. Maar zoals Newton opmerkt, benadrukten de volgende decennia de brede kloof tussen het identificeren van een genetisch probleem en weten hoe het op te lossen.

Al bestaande geneesmiddelen zoals antibiotica en steroïden behandelden de symptomen van CF, zoals infecties en ontstekingen, maar de R&D-visie was om het genetische defect aan te pakken door de onderliggende oorzaak van CF aan te pakken door de functie van het CFTR-eiwit te herstellen. Bij de ontwikkeling van zijn CF-therapieën heeft Vertex meer dan een miljoen moleculen gescreend, ruim 30.000 moleculen ontwikkeld en meer dan 150 klinische onderzoeken uitgevoerd bij ruim 10.000 patiënten.1

In 2012 gaf het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) goedkeuring aan het eerste geneesmiddel van Vertex dat gericht was op de onderliggende oorzaak van CF; het behandelde 4% van de patiëntenpopulatie.2 Maar R&D legde de basis voor een reeks van nog drie nieuwe therapieën. In 2019 had het bedrijf vier geneesmiddelen ontwikkeld die in staat waren om ongeveer 90% van de CF-patiënten te behandelen. Gezien deze vooruitgang zijn ze ook op zoek naar de ontwikkeling van een mRNA-therapie, ter ondersteuning van de minder dan 10% van de patiënten met CF die geen baat hebben bij bestaande behandelingen.

Een vergelijking die hoop geeft Er zijn weinig vergelijkbare recente ontwikkelingen. De ontwikkeling van krachtige hiv-medicijnen in de jaren negentig is er één. Tot deze introductie was HIV/AIDS een doodvonnis. Net als de bestaande behandelingen voor CF genazen de nieuwe hiv-therapieën niet, maar ze veranderden een terminale ziekte in een chronische, beheersbare ziekte.3 Tussen de jaren 1970 en 1990 steeg de levensverwachting tot ongeveer 30 als gevolg van nucleoside reverse transcriptaseremmers. Newton zegt: “Innovatieve behandelingen voor cystische fibrose hebben de resultaten voor patiënten in de loop van de tijd veranderd. Schattingen hebben aangetoond dat de mediane overlevingsleeftijd, voor patiënten met CF die alleen afhankelijk zijn van ondersteunende zorg, 38 jaar zou zijn.4 Met vroege acceptatie van nieuwe standaardtherapieën vóór de leeftijd van 12 jaar, kunnen sommige patiënten de 80 halen.”5

Voor meer informatie, ga naar vrtx.com/en-gb

Referenties: 1 Vertex Pharmaceuticals: Humanizing drug discovery. Beschikbaar op: https://www.nature.com/articles/d42473-020-00303-9. 2 Vertex Receives European Approval for ivacaftor, the First Medicine to Treat the Underlying Cause of Cystic Fibrosis in People With a Specific Genetic Mutation (G551D). Beschikbaar op: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-receives-european-approval-ivacaftor-first. 3 Alum EU et al. Toward a cure – Advancing HIV/AIDs treatment modalities beyond antiretroviral therapy: A Review. Medicine (Baltimore). 2024 Jul 5;103(27):e38768. 4 National Institute for Health and Care Excellence (NICE), Jul 24. Ivacaftor-tezacaftor-elexacaftor,tezacaftor-ivacaftor and lumacaftor-ivacaftor for treating cystic fibrosis. Beschikbaar op: https://www.nice.org.uk/guidance/ta988/resources/ivacaftortezacaftorelexacaftor-tezacaftorivacaftor-and-lumacaftorivacaftor-for-treating-cystic-fibrosis-pdf-82615917119173. 5 Lopez A et al. Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor projected survival and long-term health outcomes in people with cystic fibrosis homozygous for F508del. J Cyst Fibros. 2023 Jul;22(4):607-614.

NL-00-2500001 | 22/10/2025