29 nov 2024
|
Economie
Journalist: Fred Pals
De medische wereld is constant in ontwikkeling, maar soms zijn er nieuwe technieken die echt tot de verbeelding spreken. Zo is er via het modificeren van DNA met de CRISPR-Cas-methode al veel vooruitgang geboekt om het leven van patiënten te verlichten.
Iets dat twintig jaar geleden voor DNA-onderzoekers nog ver weg leek, wordt langzaam realiteit. Het is nu mogelijk om via het ‘knippen’ van DNA genetische mutaties aan te brengen, met als doel bepaalde ziektes te verlichten of zelfs te verhelpen. Een van de ziektes waarbij deze kniptechnologie mogelijk toegepast kan worden, is spierdystrofie van Duchenne: een ernstige spierziekte die vooral jongeren treft. Deze wordt veroorzaakt door een fout in het dystrofine-gen op het X-chromosoom. Bij deze aandoening wordt het dystrofine-eiwit niet geproduceerd, waardoor spiercellen afsterven en vervangen worden door vet- en bindweefsel. De eerste symptomen beginnen meestal al voor het tweede jaar. Later in de ontwikkeling neemt de spierkracht verder af en hebben de meeste kinderen tussen acht en twaalf jaar al een rolstoel nodig. Uiteindelijk worden ook ademhalingsspieren en de hartspier aangetast.
Een relatief eenvoudige methode Niels Geijsen is hoogleraar Ontwikkelingsbiologie en Regeneratieve Geneeskunde en hoofd van de afdeling Anatomie en Embryologie in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC). Hij is nauw betrokken bij onderzoek om via deze innovatieve DNA-methode de ziekte mogelijk te gaan vertragen. De CRISPR-Cas is een revolutionaire technologie voor genetische manipulatie, die sinds 2012 mogelijk is en waar voortdurend aan geschaafd wordt. Het werkt als een moleculaire schaar, waardoor wetenschappers op specifieke locaties precieze sneden in het DNA kunnen maken.
Geijsen benadrukt het belang van deze medische innovatie. “Het is een van de meest geavanceerde en nauwkeurige technieken voor genetische manipulatie die we momenteel hebben. Het is bijzonder, omdat het voor wetenschappers relatief eenvoudig te gebruiken is in vergelijking met eerdere methoden voor genbewerking. Wetenschappers kunnen nu sneller, preciezer en efficiënter genetische veranderingen doorvoeren.” Het woord genezing zal Geijsen echter nooit in de mond nemen. Het gaat hier om kleine stapjes in een langdurig traject dat nog jaren zal duren. “Onze eerste focus is om bijvoorbeeld bij deze patiënten die lijden aan Duchenne, er uiteindelijk voor te zorgen dat de arm langer blijft functioneren. Want daar doe je tenslotte heel veel mee en zo verbeter je de kwaliteit van leven.”
Een van de meest geavanceerde en nauwkeurige technieken voor genetische manipulatie die we momenteel hebben
Toepassingen De eerste therapie gebaseerd op CRISPR-Cas-technologie is inmiddels goedgekeurd, maar het is nog altijd maar het begin, verduidelijkt Geijsen. Deze technologie heeft onlangs een mijlpaal bereikt met de goedkeuring van een therapie voor sikkelcelanemie. Deze techniek wordt naast erfelijke bloedziekten ook toegepast in immuun-oncologie. Hierbij wordt het immuunsysteem van de patiënt genetisch aangepast om kankercellen effectiever aan te vallen. De vooruitgang in deze technologie belooft een revolutie in de geneeskunde, waarbij CRISPR-Cas steeds meer ziekten gericht kan aanpakken. “We hopen als kleine onderzoeksgroep bij te dragen aan het verder ontwikkelen van de CRISPR-Cas-technologie en onder andere het leven van dystrofiepatiënten te verbeteren.”