Geregeld vinden onderzoekers een nieuwe toepassing voor een bestaand medicijn, zogeheten ‘drug repurposing’ ofwel de herbestemming van geneesmiddelen. Denk aan een medicijn voor diabetes dat mogelijk ook werkt bij de nog onbehandelbare ziekte van Alzheimer. Patiënten kunnen hierdoor voor het eerst toegang tot een therapie krijgen of de huidige behandeling kan verbeterd worden. Daarnaast kan het ontwikkeltraject sneller zijn dan voor een nieuw ontwikkeld geneesmiddel. Daarom zijn de kosten vaak lager en is de patiënt eerder geholpen.

Hoge investeringen Toch vergt de ontwikkeling van een geneesmiddel, ook repurposed, grote investeringen, weet Barend Bouma, octrooigemachtigde farma bij NLO. “Denk aan klinisch onderzoek waarbij de balans tussen veiligheid en effectiviteit voor de patiënt wordt vastgesteld. Ook de registratie van een geneesmiddel is een kostbaar traject. Alles bij elkaar gaat het om soms wel honderden miljoenen euro’s.” Daarnaast vergt de productie, logistiek, marketing en voorlichting een flinke inspanning voordat de therapie de patiënt bereikt.

De benodigde investeringen vormen vaak een horde, vooral voor het ontwikkelen van een repurposed drug. Wanneer de actieve stof in het geneesmiddel nog onder een octrooi valt, is dat echter vaak een voordeel bij de ontwikkeling van een nieuwe toepassing. Er is dan bescherming tegen het gebruik van de stof door anderen. Maar wat als dat octrooi is afgelopen en het als generiek medicijn op de markt is? “Ook dan is onderzoek naar herbestemming van het middel interessant”, zegt Bouma. “Het is namelijk bijna altijd mogelijk om een nieuwe toepassing te octrooieren. Bijvoorbeeld voor een nieuwe aandoening, een andere toedieningsvorm of toepassing in een andere patiëntenpopulatie. Het is belangrijk dat zowel geneesmiddelonderzoekers als artsen dit scala aan beschermingsmogelijkheden in hun voordeel benutten. Het vinden van een nieuwe toepassing voor een nieuwe patiëntengroep is bijna per definitie het startpunt voor octrooibescherming. Dat betekent comfort voor de investeerder.”

Een voorbeeld is Sotalol dat ontwikkeld is als oraal middel tegen hartritmestoornissen. Het is ook op de markt gebracht als intraveneus middel tegen hartaandoeningen onder een nieuw octrooi. “Dit is een mooi voorbeeld van het beschermen van een nieuwe toedieningsvorm met een octrooi”, aldus Bouma.

Strategie Het voordeel van octrooieren is het verkrijgen van een controlemogelijkheid. Bouma legt uit: “Het is met name voor een bestaand geneesmiddel lastiger om de investeringen voor het ontwikkelen van een herbestemming rond te krijgen. Soms maken de lage prijsstelling van medicijnen door de overheid of de beperkte vergoeding door zorgverzekeraars terugverdienen lastig. Maar is de ontwikkelaar van het geneesmiddel ook octrooihouder, dan houd je copycats op afstand; er zitten geen andere farmabedrijven om tafel bij de vaststelling van deze bedragen. Zo behoud je exclusiviteit en grip op de eigen vinding.”

Het is belangrijk om vanaf het begin van het ontwikkeltraject van het geneesmiddel deze exclusiviteitsstrategie te bepalen, zegt Bouma. “Alleen zo kan de risiconemende investeerder terugverdienen wat is geïnvesteerd. Bijvoorbeeld academische ziekenhuizen werken met een techtransferbureau of kennisvalorisatieplatform. Die nemen op hun beurt een octrooigemachtigde in de arm. In de regel worden daarna investeerders gezocht.”

Samenwerking tussen de partijen is hierin essentieel, waarvoor meerdere initiatieven bestaan. Europese consortia zoals Repo4EU, Remedi4all en het nationale kenniscentrum voor drug repurposing FAST, hebben als doel om drug repurposing, kennisdeling en samenwerking te stimuleren. In Nederland neemt ZonMW het initiatief met het programma Goed Gebruik Geneesmiddelen. Het EU Pharma programma heeft als doel om de gezondheidszorg te harmoniseren in alle EU-landen, waaronder conceptregelgeving om drug repurposing aan te moedigen.

Toegang tot medicijnen voor patiënten draait om de integratie van het beste klinische onderzoek, tijdige bescherming door een octrooi en marktcontrole

Win-win-win Het met een octrooi beschermen van een nieuwe therapie ongeacht of het een nieuwe actieve stof, toepassing of toedieningsvorm is, heeft grote voordelen voor patiënten, zegt Bouma. “Zij krijgen toegang tot goed onderzochte, veilige middelen die specifiek voor hen zijn ontwikkeld. Het kan een verbeterde therapie of zelfs een oplossing voor een voorheen onbehandelbare aandoening bieden.” De uitvinder van het middel, de onderzoeker, arts of een klein farmabedrijf, bereikt met het beschermen van de uitvinding zijn ultieme doel: nieuwe behandelopties voor patiënten. “Dat is tenslotte de drijfveer van geneesmiddelonderzoek”, zegt Bouma.

Tot slot zijn repurposed drugs interessant voor investeerders, met name wanneer die beschermd zijn door een octrooi. Het risico is lager omdat de veiligheidsstudies en gezondheidsstudies al zijn gedaan, legt Bouma uit. “Het proces van het ontwikkelen van een geneesmiddel tot het op de markt brengen, faalt in het overgrote deel van de gevallen. Dit risico is voor repurposed drugs kleiner. Vaak hoeft een deel van de klinische onderzoeken niet meer gedaan te worden. Dat bespaart kosten en tijd. Een regulier traject kan tien tot vijftien jaar duren. Het op de markt brengen van een repurposed drug kan soms zelfs in vijf jaar. Het beschermen van de uitvinding met een octrooi helpt enorm in dit proces.”