De farmaceutische industrie is één groot verdienmodel. Dat is een overtuiging die breed gedragen wordt, maar de werkelijkheid is veel genuanceerder.” Dit zegt Geert Jan van Daal, Chief Commercial Officer bij Santhera Pharmaceuticals. Hij wil nog een lastige boodschap adresseren: nieuwe middelen zijn niet per se beter dan bestaande middelen, maar ze kunnen wel veiliger zijn. Van Daal studeerde geneeskunde en promoveerde 30 jaar geleden. Hij denkt nog steeds volgens het oeroude principe ‘als eerste niet-schaden’, primum non nocere. “Dat zijn we als maatschappij een beetje uit het oog verloren. Bij een nieuw geneesmiddel ligt de aandacht nu primair op een mogelijk betere werkzaamheid. Dat maakt de discussie soms lastig waar het gaat over vergoeding van nieuwe en vaak dure medicijnen.”

Geert Jan van Daal, Chief Commercial Officer, Santhera Pharmaceuticals

Dynamiek van start-ups Van Daal werkt in de wereld van de kleinere biotechbedrijven die weesgeneesmiddelen ontwikkelen. Die zijn als startups in de tech-wereld, legt hij uit. Ze halen risico’s weg bij de grote bedrijven. Als hun product slaagt worden ze in rap tempo opgeslokt, als ze niet slagen dan kost het de grote namen geen cent. “Het is een model dat werkt,” zegt Van Daal laconiek. “Wij brengen producten tot het punt van commercialisering of net iets verder, waarna we worden opgeslokt. Het is een komen en gaan van kleine bedrijven in deze industrie, maar dat is prima.”

Lastiger is dat ook de kleintjes geld nodig hebben om te investeren in studies naar nieuwe producten. Dat doen ze soms door delen van de eigen organisatie te verkopen. “Wij hebben bijvoorbeeld ons eerste geregistreerde product moeten verkopen om fondsen te werven voor de verdere ontwikkeling van een medicijn voor de behandeling van spierziekte Duchenne. Toen dat product faalde moesten we kosten reduceren en twee derde van de medewerkers werd ontslagen, terwijl we wachtten op de studieresultaten met weer een ander product. Die waren gelukkig wel goed, maar we moesten wel de rechten voor de Amerikaanse markt verkopen om de ontwikkeling ook echt te af te kunnen ronden. Daarnaast moest ook weer investeringsgeld worden opgehaald.”

Typische mentaliteit Nu wordt Santhera weer opgebouwd. “Werken in de weesgeneesmiddelen vraagt om een aparte mentaliteit,” merkt Van Daal op. “Je werkt voor bedrijven die elk moment kunnen omvallen of opgekocht worden als ze succesvol zijn. Je moet niet risicomijdend zijn, maar wel ondernemend. Daartegenover staat de enorme voldoening die je krijgt van dit werk, omdat je echt in een behoefte voorziet van patienten met een zeldzame aandoening. Te vaak hebben deze groepen nog helemaal geen opties.”

Prednisonvervanger Ontstekingsremmend middel AGAMREE (vamorolone) is een mogelijke vervanger van prednison, met minder effect op stemmingswisselingen, botontkalking en lengtegroei bij jongens met Duchenne spierdystrofie. Eind 2023 is het medicijn toegelaten in de Verenigde Staten en in de Europese Unie, in januari 2024 ook in het Verenigd Koninkrijk. Nu starten per land de onderhandelingen over de vergoeding. “Om dit middel bij de patiënt te brengen is een organisatie nodig, dat kost geld. Daar komt nog bij dat ook patienten met andere aandoeningen echt baat kunnen hebben bij de verbeterde veiligheid versus prednison en voor dat nieuwe onderzoek is ook geld nodig. Het probleem is dat we al 700 miljoen hebben geïnvesteerd en geen product op de markt hebben. Dit moet worden gefinancierd uit de toekomstige omzet van Agamree, waarbij Santhera de komende jaren winstgevend zal moeten worden, om continuiteit te kunnen bieden. En omdat Duchenne een zeldzame aandoening is, is dus een prijsniveau per patiënt nodig dat vele malen hoger ligt dan de kosten van prednison. Dat is best een lastig verhaal voor landen die al kampen met hoge kosten in de gezondheidszorg. Wat is de prijs van veiligheid?”

Vergoedingssystemen Van Daal legt uit dat de beoordeling van de meerwaarde van een nieuw middel en de daarbij horende prijsonderhandelingen in de landen nogal van elkaar kunnen verschillen. In de meeste vergoedingssystemen ligt de nadruk nogal op de effectiviteit en wordt veiligheid als min of meer vanzelfsprekend beschouwd. Anders was het middel immers niet geregistreerd door de EMA. In Nederland komt hier nog bij dat Agamree zich duidelijk moet onderscheiden van prednison, om niet in de dezelfde (lage) vergoedingsgroep te worden geplaatst. In deze afweging is een betere veiligheid niet een zwaarwegende factor. “Dat wordt dus een spannende discussie”.