4. mrt 2024
|
Gezondheid
Weesgeneesmiddelen: hoop in de strijd tegen zeldzame ziekten
Journalist: Jolanda Hugens Kommers
In Nederland kampen ruim één miljoen mensen met een zeldzame ziekte, vaak zonder uitzicht op een behandeling. Te midden van deze uitdaging staat Stichting Comité Weesgeneesmiddelen, een coalitie van vooruitstrevende bedrijven gericht op het ontwikkelen en beschikbaar maken van zogenaamde weesgeneesmiddelen. “Specifiek Nederlands beleid voor weesgeneesmiddelen zal helpen deze sneller beschikbaar te maken voor patienten. Als comité zijn wij een constructieve gesprekspartner”, stelt Thomas Calis, voorzitter van de stichting.
Overwinnen van obstakels Secretaris Andreas Schuil benadrukt de obstakels bij het op de markt brengen van deze essentiële medicijnen: “ Ons systeem voor toegang en financiering sluit niet goed aan bij de unieke eigenschappen van zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen. De vaak hoge kosten per patiënt vormen een extra uitdaging.”
Andreas Schuil,
Secretaris, Stichting Comité Weesgeneesmiddelen
Vroege toegang tot levensreddende behandelingen Ondanks deze uitdagingen is het comité vastberaden om maatwerkoplossingen te vinden. “Door dialoog en samenwerking met bijvoorbeeld overheden en zorgverzekeraars, streven we naar snellere toegang,” zegt Schuil. Een recent succes is de introductie van een innovatieve therapie voor Metachromatische Leukodystrofie (MLD), een zeldzame stofwisselingsziekte. Het duurde echter drie jaar voordat er overeenstemming over vergoeding was. Deze casus onderstreept de noodzaak van een systeem voor de vroege toegang tot veelbelovende behandelingen, vooral wanneer er geen alternatieven zijn.
De toekomst van weesgeneesmiddelen De weg vooruit, volgens het comité, omvat onder andere de oprichting van een Loket Weesgeneesmiddelen, waar fabrikanten snel duidelijkheid verkrijgen over de te volgen vergoedingsprocedures.
Andere mogelijkheden zijn nieuwe toegangsroutes zoals het Orphan Drug Access protocol (ODAP). Carla Hollak, hoogleraar Metabole ziekten aan de Universiteit van Amsterdam, en mede initiatiefnemer van ODAP beaamt tijdens een symposium van het comité de urgentie en het potentieel van sommige nieuwe middelen: “Artsen herkennen de waarde van veelbelovende weesgeneesmiddelen en worden graag betrokken bij de dialoog over snelle gecontroleerde toegang en vergoeding”.
Thomas Calis,
Voorzitter, Stichting Comité Weesgeneesmiddelen
Mede dankzij de inzet van Stichting Comité Weesgeneesmiddelen en de samenwerking met diverse stakeholders, gloort er hoop aan de horizon voor patiënten met zeldzame ziekten. “ Wij zijn ervan overtuigd dat we, vanuit het gezamenlijk belang om veelbelovende weesgeneesmiddelen voor patienten beschikbaar te krijgen, tot oplossingen kunnen komen”, aldus Calis.
Gesponsord
Gesponsord
© Copyright 2024 - Contentway. All rights reserved.
Built by The Frontend and 2b digitalwerk