Marc Kaptein heeft met heel veel plezier gewerkt in ziekenhuizen in Haarlem en Utrecht op de afdeling obstetrie-gynaecologie. In 2000 maakt hij de overstap van praktiserend arts naar de geneesmiddelenontwikkeling. “Ik houd van innovaties en wil graag en snel zaken veranderen. In een commerciële omgeving gaat dat makkelijker. Innovatie zit bij ons in het DNA.” De schaalgrootte is eveneens een verandering. Voorheen werkte hij met één patiënt tegelijk. “Nu ben ik verantwoordelijk voor het beschikbaar krijgen, maken en houden van nieuwe geneesmiddelen voor grotere groepen patiënten. Het geeft veel voldoening dat ik eraan kan bijdragen dat nieuwe innovaties voor patiënten bij mijn voormalige collega’s terechtkomen.” 

Ondertussen is de gezondheidszorg regelmatig onderwerp van het publieke debat, waarbij ook de farmaceutische sector onder een vergrootglas wordt gelegd. Het zet vaagtekens bij de kostprijs van productie en ontwikkeling van medicijnen. “Vergeet niet, het is een enorme uitdaging en buitengewoon ingewikkeld om nieuwe, baanbrekende geneesmiddelen bij patiënten te krijgen”, laat Kaptein weten. Als voorbeeld noemt hij de ontwikkeling van geneesmiddelen tegen Alzheimer. Honderden geneesmiddelen zijn voor deze aandoening ontwikkeld en getest met een totale investering van maar liefst 50 miljard euro. “Dit leidde slechts tot één nieuw geneesmiddel dat de symptomen bestrijdt. Er is helaas nog steeds geen geneesmiddel dat het beloop van Alzheimer beïnvloedt.” Kaptein merkt op dat openheid en communicatie een wezenlijk onderdeel worden van farmaceutische bedrijven. “Wij begrijpen dat er soms kritisch naar de sector wordt gekeken. Dat houdt ons scherp, bij de les. Ook bij ons gaat het om de gezondheid van patiënten. Wij willen helpen bij het oplossen van knelpunten in het zorgstelsel zodat het niet alleen toegankelijk en betaalbaar is maar ook duurzaam.” 

Volgens Kaptein moeten we daarom op zoek naar een nieuw systeem voor het onderzoek naar, goedkeuring en vergoeding van innovatieve geneesmiddelen. Er zijn veel spelers en stakeholders bij betrokken; onderzoekers, academische centra, biotechbedrijven, overheid en de farmaceutische sector die allemaal een rol hebben. “We moeten naar systeemhervorming waarbij ruimte wordt gemaakt voor echt baanbrekende innovaties. We lopen nu vast.” Als voorbeeld noemt hij personalised medicine. Deze volledig gepersonaliseerde geneesmiddelen zijn op maat gemaakt voor één individu. ”Hoe keur je zo’n geneesmiddel goed? Je hebt geen controlegroep. Ook de vergoeding moet anders. Bijvoorbeeld een ‘no cure, no pay’ model of een model waarbij de betaling wordt gespreid over 5 of 10 jaar.”  

Zo’n gespreide betaling zou bijvoorbeeld voor gentherapie, die volgens Kaptein een gouden toekomst heeft, een oplossing kunnen zijn. Hierbij wordt genetisch materiaal in (menselijke) cellen met een ‘foutje’ in het DNA ingebracht. Kaptein verwacht het komend decennium honderden nieuwe gentherapieën. “De resultaten zijn zeer positief. Ook celtherapieën zoals CAR-T zijn veelbelovend.”

Bij deze therapie worden T-afweercellen van de patiënt verzameld en verbeterd. De opgewerkte cellen worden teruggegeven aan de patiënt en kunnen vervolgens afwijkende tumorcellen herkennen én opruimen. “Nederlandse wetenschappers speelden een grote rol in het onderzoek naar deze geneesmiddelen. Een grote CAR-T productie faciliteit wordt nu gebouwd in Hoofddorp. Dat geeft aan dat Nederland een vitaal farmaceutisch ecosysteem heeft. Daar staan hoge investeringskosten tegenover. “De ontwikkelingskosten zijn gemiddeld zo’n 2 miljard euro per nieuw geneesmiddel, het ontwikkelingstraject duurt ongeveer 12 jaar en het zijn steeds vaker kleine patiëntenpopulaties om de investeringskosten over te verdelen. En veelal zijn de huidige geneesmiddelen niet genezend, maar met gentherapie is dat vaak wel het geval. Na een succesvolle behandeling is een patiënt met een chronische ziekte geen patiënt meer. Met alle voordelen voor de patiënt én de maatschappij tot gevolg.” Kaptein verwacht daarom veel van gentherapie bij allerlei aandoeningen, niet alleen bij zeldzame genetische ziekten en kanker maar ook bij diabetes en dwerggroei.

Zoals gezegd is het ontwikkelen van nieuwe middelen uiterst kostbaar, duurt het lang en is de uitkomst ongewis. “Je hebt grote bedrijven nodig met slagkracht en een lange adem die zorgen voor de noodzakelijke investeringen in de duizenden klinische studies en in een later stadium het goedkeurings- en vergoedingstraject. De helft van de totale ontwikkelingskosten voor een geneesmiddel, zijn kapitaalkosten. “Geld lenen en daarover dertien jaar rente betalen, is kostbaar. Daarbij komen ook nog de gemaakte kosten van geneesmiddelen die de eindstreep niet halen. Slechts 1 op de 10 kandidaat geneesmiddelen in klinisch onderzoek komt voor patiënten beschikbaar. Die andere 90% moet ook gefinancierd worden. Dat investeringsrisico en deze verantwoordelijkheid liggen bij de farmaceutische sector.”

Nieuwe geneesmiddelen zijn goed voor de patiënt maar ook voor de innovatiekracht en de Nederlandse economie, is de opvatting van Kaptein. Ruim 400 biotechbedrijven zijn er actief. “Nederlandse medici-onderzoekers hebben en behouden hun uitstekende hoge niveau. Deze bedrijven vestigen zich graag in Nederland. Zeker nu de Europese goedkeuringsinstantie voor geneesmiddelen, EMA, naar Amsterdam is gekomen. Bovendien zijn internationale bedrijven geïnteresseerd in Nederlandse innovatie.“ 

Kaptein heeft zeker nog een wensenlijstje. Hij ziet uitdagingen op therapeutisch gebieden als Alzheimer, chronische pijn en alvleesklierkanker. “Uitdagingen die nóg groter zijn dan bij andere ziekten.” Als optimist is hij positief gestemd en verwacht hij dat er ook voor patiënten met deze ziekten geneesmiddelen beschikbaar komen. “Goede, constructieve samenwerking tussen alle partijen in het ontwikkelingstraject, waaronder de overheid, is daarbij van cruciaal belang. Alleen samen kunnen we de grootste uitdagingen overwinnen.”